[메디게이트뉴스 서민지 기자] "1세대 줄기세포 회사들과 다른 '유도만능줄기세포'라는 차세대 줄기세포를 활용, 실제 연골재생 효과를 입증하고 상용화에 나설 예정이다."

입셀(YiPSCELL) 주지현 대표·가톨릭대 서울성모병원 류마티스내과 교수는 최근 바이오코리아2022 인베스트페어를 통해 자사의 R&D 플랫폼, 파이프라인과 라이선스아웃·상용화 등의 전략, 계획 등을 공개했다.
 

가톨릭의대 산하 유도만능줄기세포연구소 응용연구소를 기반으로 한 입셀은 임상면역학과 줄기세포연구를 진행하고 있으며, 'Seek for the sick'를 회사의 핵심이념으로 삼고 유도만능줄기세포(iPSC·induced pluripotent stem cell) 연구와 치료제 개발에 매진하고 있다.

주 대표는 "입셀의 대표이자 연구소장, 내과 의사기도 하다. 저를 비롯한 25명의 전문인력들이 난치병 환자의 진단과 치료를 위해 연구개발을 적극적으로 추진하고 있다"면서 "현재 개발 중인 유도만능줄기세포는 1세대 줄기세포회사들과 달리, 여러 기술들이 혼재돼 있으며 세포 획득이 용이하고 훌륭한 분화능력을 보유하고 있어 잠재력이 큰 재료"라고 소개했다.

입셀의 유도만능줄기세포 R&D파이프라인을 보면, ▲iPSC로 제작한 관절강 내 직접 주사 가능한 3차원 골관절염 연골세포 치료제 MIUChon™ ▲척추손상 치료를 목적으로 개발하고 있는 iPSC 기반의 3차원 신경세포치료제 MIURon™ ▲iPSC로 제작된 각질세포와 섬유아세포로 구성된 오가노이드형 피부세포치료제 MIUKin™ 등이 있다.

현재 입셀이 가장 집중하는 분야는 연골세포를 주성분으로 골관절염 세포치료제(MIUChon)로, 기존 제품과 달리 주사가능한 연골 오가노이드 형태다. 비임상시험을 통해 얻은 긍정적인 결과를 기반으로 사람에서의 연골 재생 효과를 확인하기 위한 임상시험에 돌입할 계획이다.

주 대표는 "연골이 지속적으로 닳으면서 무릎 뼈끼리 닿게 되면, 인공관절 시술 밖에 효과가 없는 상황이다. 20여년간 다양한 제약바이오회사에서 여러 시도가 이어졌으나, 생성된 연골이 불량하거나 과학적으로 효과를 입증하지 못하는 등 실패로 끝났다"면서 "우리는 수술없이 줄기세포 직접 주입을 통해 연골을 재생, 회복하는 시도를 하려고 한다"고 밝혔다.

지난 6년간 소동물부터 대동물까지 다양한 효과 입증 연구를 수행해왔으며, 이를 통해 인간유래 항원으로 발현한 것을 확인했다. 그간 간접적인 재생의 방식과 다르게 입셀의 후보물질은 직접 재생 효과도 검증했다고 부연했다.

주 대표는 "특히 2달전 돼지를 활용한 시험 결과에 따르면 연골 결손부위에서 30% 재생효과가 나타났다"며 "식품의약품안전처에 임상시험계획서(IND)를 제출했으며, 내달 GMP시설에 입주한 후 본격적인 임상에 들어갈 예정"이라고 설명했다.

또한 "IND 제출 과정에서 세포치료제의 QC(품질관리·Quality Control), CMC(Chemistry, Manufacturing and Control) 등이 기존 합성의약품과 다른 점을 인지하고, 엑소좀 응용과 후속 파이프라인 개발 가능성 등을 확인했다"고 밝혔다.
 

특히 입셀의 플랫폼은 기 구축된 세포주를 통해 무한 증식과 대량 생산이 가능하기 때문에 균일한 품질의 제품을 대량 공급할 수 있어 상업화에 유리할 것으로 전망했다. 기존에 골수, 지방, 제대혈 등의 세포는 침습적인 채취로 소량밖에 확보할 수 없어 상업화에 한계가 존재해왔다.

이 같은 생산성과 함께 국내 퇴행성 골관절염 시장이 4조원대에 이르는 것을 고려, 입셀 측은 연골재생 혁신신약을 통해 초기(2025년) 640억원의 매출을 올리고 오픈이노베이션, 협업(코워크) 등을 통해 오는 2030년 최대 1조원까지 가능할 것으로 예측했다. 

한편 연골주변 세포기질이 연골을 활성화할 수 있다는 점을 토대로 다양한 연구데이터를 분석해 추가적인 개발에 나서고 있으며, 엑소좀 기술을 응용해 플랫폼 사업도 추진해나갈 방침이다.

이와 함께 각질세포와 섬유아세포로 구성된 피부오가노이드형 세포 치료제 후보물질 MIUKin™의 임상시험은 내년에 본격적으로 착수할 계획이며, 3차원 신경세포치료제 후보물질 MIURon은 오는 2024년에 시행할 계획이다.