[메디게이트뉴스 박도영 기자] "'백토서팁(Vactosertib, TEW-7197)'은 전 세계 바이오마커(생체표지자) 기반 항암 신약 중 가장 앞서 있으며, 메드팩토는 암 치료 패러다임 변화를 주도하는 글로벌 퍼스트 무버로 인정받고 있습니다."

12월 19일 코스닥 상장을 앞둔 바이오마커 기반 혁신신약 전문기업 메드팩토는 6일 서울 여의도 63빌딩에서 기자간담회를 개최, 사업 내용을 공개하고 주요 파이프라인 현황 및 향후 계획을 발표했다.

메드팩토는 2013년 테라젠이텍스에서 분할 설립된 항암 신약 개발 기업이다. 현재 개발 중인 신약 백토서팁은 MSD의 키트루다(성분명 펨브롤리주맙), 아스트라제네카의 임핀지(성분명 더발루맙) 등 글로벌 면역항암제와의 병용 투여 임상시험에서 초기 성과를 내고 있다.

메드팩토 김성진 대표는 한국인 최초, 세계 5번째로 개인 유전체 해독에 성공했고, 세계 최초로 TGF-β(티지에프-베타) 수용체 유전자의 결손과 돌연변이’를 규명하는 등 암 유전체 분야에서 290여 편의 연구 논문을 발표한 세계적 권위자로 알려져 있다.

메드팩토의 대표적 신약 파이프라인인 백토서팁은 면역항암제의 치료 효과를 저해하는 형질전환증식인자 TGF-β의 신호 전달을 선택적으로 억제하는 약제로, 면역세포가 암 세포를 공격할 수 있도록 종양 주변 환경을 개선하는 역할을 한다.

치료 효과가 암 발생 부위나 종류와 무관하고, 종양의 특정 유전자 발현량에 따라 좌우될 것으로 추정하고 있어, 섬유화 조직이 많은 다양한 고형암 치료에 이상적으로 사용될 수 있을 것으로 메드팩토 측은 기대하고 있다.

김 대표는 "메드팩토의 핵심 경쟁력으로는 유전체 분석에 기반한 작용 기전 탐구 및 신규 적응증 발굴 기술, 글로벌 연구 네트워크, 다수의 글로벌 임상 경험 등을 꼽을 수 있다"고 설명했다.

메드팩토에서 신약 개발을 위한 신규 타깃을 발굴하거나 바이오마커를 분석할 경우 상당히 높은 수준의 유전체 해독 기술을 필요로 하는데, 이는 모기업인 테라젠이텍스에서 담당하며 시너지를 극대화하고 있다.

최근 암 정복을 위해 기존 항암제의 한계를 극복할 새로운 치료법 개발 필요성이 대두되고 있는데, 메드팩토는 트렌드 변화에 앞서 바이오마커 기반의 개인 맞춤 치료제를 개발해 시장 선점을 위한 준비를 이미 갖춘 상태다.

과거 항암 치료의 경우 모든 환자에게 동일한 약물과 방법을 적용해 치료율이 낮고 재발률이 높았으며, 치료 도중 약물 내성이 발생하는 경우도 빈번했다. 이로 인해 최근 개인 맞춤 치료가 주목을 받으며 종양 미세 환경 조절의 중요성도 함께 부각되고 있다.

김 대표는 “TGF-β는 암의 성장, 전이, 줄기세포 형성을 촉진하고 면역 활성을 억제하는 물질 분비에 관여하는 물질이다"며 “이를 효과적으로 억제하면 암 주변의 미세 환경을 조절해서 기존 면역항암제의 반응률을 향상시킬 수 있는데, 이는 백토서팁의 주요 역할이자 바이오마커 기반 정밀의료 패러다임을 여는 핵심 기술이다"고 설명했다.

실제로, 최근 키트루다, 로슈의 로즐리트렉, 록소온콜로지의 비트락비 등 블록버스터급 혁신 신약이 등장하며 항암제 시장 판도가 바이오마커 기술을 중심으로 재편되고 있다. 앞으로는 특정한 바이오마커가 높게 혹은 낮게 나타나는 환자를 대상으로 암 종류에 상관없이 사용할 수 있는 항암제 개발이 더욱 늘어날 것으로 전문가들은 예상하고 있다.

미국 식품의약국(FDA)이 바이오마커 기반의 혁신 신약에 대한 개발을 장려하면서 글로벌 빅파마들은 인수합병(M&A)에도 촉각을 곤두세우고 있다.

이 외에도 일반적으로 신약 개발에 바이오마커를 활용하면 임상 성공률이 3배 이상 높아질 것으로 전망하고 있는데, 메드팩토의 신약 파이프라인은 모두 바이오마커를 기반으로 하고 있어 높은 반응율과 임상 성공 가능성을 기대할 수 있다.

김 대표는 "백토서팁은 면역세포가 암 세포를 공격할 수 있도록 치료 환경을 개선함으로써, 면역항암제를 포함한 모든 항암제와 병용 투여 시 치료 효과를 극대화할 수 있으며, 이 같은 이유로 글로벌 제약사의 관심을 모으고 있다"고 말했다.

특히 지난해 네이처(Nature)에 항암제가 듣지 않는 경우의 상당수가 TGF-β 때문이라는 논문이 발표되면서 많은 제약사들이 이 신호를 억제하는 물질 개발에 뛰어들었으며, 그 중 백토서팁이 퍼스트인클래스(first-in-class)로 앞서가고 있다.

메드팩토는 백토서팁에 대해서만 국내외에서 총 9건의 단독 및 병용 투여 임상시험을 진행하고 있으며, 그 중 2건의 임상시험은 MSD와 아스트라제네카로부터 고가의 면역항암제를 무상으로 제공받아 진행 중이다.

백토서팁 단독 투여로는 ▲고형암(미국, 임상 1상 완료) ▲골수이형성증후군(미국, 임상 1b2a상 진행 중) ▲식이영향 연구(한국, 임상 1상 완료) 3건이 있고, 병용투여로는 ▲대장암/위암(MSD 공동, 면역항암제 키트루다 병용; 한국, 임상 1b2a상 진행 중) ▲비소세포폐암(아스트라제네카 공동, 면역항암제 임핀지 병용; 한국, 임상 1b2a상 진행 중) ▲다발성골수종(포마리스트 병용; 미국, 임상 1b2a상 진행 중) ▲위암(파크리탁셀 병용; 한국, 임상 1b상 진행 중) ▲데스모이드암(글리벡 병용; 한국, 임상 1b2a상 진행 중) ▲췌장암(FOLFOX 병용; 한국, 임상 1b2a상 진행 중) 등 6건이 진행되고 있다.

이외에도 아스트라제네카와 공동으로 방광암 환자를 대상으로 한 임핀지 병용요법에 대한 미국 2상을 준비하고 있고, 세르비에와 췌장암에서 5FU/LV/오니바이드 병용요법에 대한 한국 1b/2a상도 진행할 예정이다.

또한 메드팩토는 면역세포 활성을 무능화시키는 ‘BAG2’를 표적으로 하는 항체치료제(MA-B2) 및 진단 키트(MO-B2)를 개발하고 있으며, 암의 재발과 전이를 예측할 수 있는 다양한 혁신 신약 파이프라인을 구축함으로써 중장기 성장 전략도 확보한 상태다.

김 대표는 "바이오마커 기반의 혁신 신약으로 글로벌 항암제 시장의 판도 변화를 메드팩토가 주도하고 있다"며 "이번 IPO 공모를 통해 메드팩토는 혁신 신약 개발 분야의 글로벌 리더로 도약하는 한편, 인류의 생명을 구하고 삶의 질 향상에 기여하는 기업으로서의 책임감도 함께 짊어질 것이다"고 말했다.

한편 메드팩토는 이번 상장을 위해 151만 1000주를 공모한다. 공모 예정가는 3만 4000~4만 3000원으로 공모 예정 금액은 514억~650억 원이다. 수요 예측은 12월 5~6일 진행했으며, 12월 10~11일 청약을 거쳐 12월 19일 코스닥 시장에 상장할 예정이다. 대표 주관사는 삼성증권이 맡았다.