PNH 신약 엠파벨리, 수혈 의존성 탈피하고 병원 방문 크게 줄여 환자 만족도↑

[인터뷰] 이대목동병원 문영철 교수 "실제 처방 결과 용혈로 인한 빈혈 사라지고 복약 순응도 좋아" [메디게이트뉴스 박도영 기자] 발작야간혈색소뇨증(PNH)은 조절되지 않는 보체 활성화를 특징으로 하는 희귀 질환이다. 진행 중인 용혈과 함께 심각한 이환율과 합병증을 초래하며 생명을 위협할 수 있다. 진단 연령의 중앙값은 30세이고 환자의 약 10%는 21세 미만이지만, C5 억제제가 사용되기 전 환자의 생존 기간 중앙값은 10년에 불과했다. 보체 단백질 C5에 결합해 말단 보체 복합체 생성을 방지하는 에쿨리주맙과 라불리주맙이 등장하면서 PNH 환자의 생존율은 크게 개선됐다. C5 억제제는 장기적으로 생존율을 20% 높였지만, 적혈구 세포의 C3 단편 침착으로 인한 혈관 외 용혈, 지속적인 수혈 필요성과 피로 등 미충족 의료 수요가 남아있었다. 최근 이러한 미충족 수요를 해결하기 위해 개발된 새로운 기전의 치료제가 국내에 도입됐다. 엠파벨리(성분명 페그세타코플란)는 C3 단백질 표적 치료제로, 혈관 내 용혈과 혈관 외 용혈을 모두 해결할 수 있는 약제로 주목받고 있다. 메디게이트뉴스

사노피 레주록, "조혈모세포이식 후 합병증 치료의 새로운 패러다임 제시할 것"

만성 이식편대숙주질환의 염증 반응 및 섬유화 과정 이중 표적…복용 환자군 75%서 치료 반응 확인 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 만성 이식편대숙주질환은 100일 이상 생존한 동종 조혈모세포 이식 환자의 30~70%에서 발생하며, 비감염염성 합병증 가운데 가장 큰 사망 원인으로 꼽힌다. 1차 치료제인 스테로이드 사용 환자의 70% 이상에서 2차 이상 치료가 필요해 새로운 옵션이 절실한 가운데, 최근 새로운 기전의 치료제가 국내에서 허가를 받아 관심을 모은다. 특히 임상시험에서 치료 반응율이 75%였고, 삶의 질이 유의하게 개선된 비율도 52%에 달했다는 점에서 의미가 크다. 사노피 코리아가 24일 만성 이식편대숙주질환 치료제 레주록(Rezurock, 성분명 벨루모수딜메실산염(미분화)) 허가 기념 기자간담회를 열고, 레주록의 임상적 가치와 치료 혜택을 소개했다. 레주록은 만성 이식편대숙주질환의 염증 반응 및 섬유화 과정을 표적하는 새로운 작용기전인 ROCK2를 선택적으로 억제한다. 8월 식품의약품안전처로부터 이전에 2차 이상 전신요법에 실패한 성인 및 12세 이상 소아 환자의 만성

길리어드 HIV 치료제 '빅타비', 6세 이상 소아 및 청소년 감염인 적응증 확대 승인

국내 2세대 InSTI 계열 HIV 치료제 최초로 6세 이상 소아·청소년·성인 연령대 모두에서 사용 가능 길리어드 사이언스 코리아가 HIV-1 치료제 빅타비(성분명 빅테그라비르/엠트리시타빈/테노포비르알라페나미드)가 식품의약품안전처로부터 6세 이상 소아 및 청소년의 HIV-1 감염 치료에 사용할 수 있도록 적응증을 확대 승인받았다고 23일 밝혔다. 이번 승인으로 빅타비는 항레트로바이러스 치료 경험이 없거나, 기존 항레트로바이러스 치료 요법에 실패 없이 적어도 3개월 이상의 안정된 바이러스 수치 억제 효과를 보이며(HIV-1 RNA<50 copies/mL) 이 약의 개별 성분에 대한 알려진 내성 관련 치환이 없는 성인과 6세 이상, 체중 25kg 이상인 소아 감염인에서도 사용할 수 있게 됐다. 이에 따라 국내 2세대 통합효소억제제(InSTI) 계열 최초로 6세 이상 소아, 청소년, 성인 연령대 모두에서 사용 가능한 치료제로 인정받게 됐다. 이번 적응증 확대는 6세 이상 18세 미만 소아 및 청소년 HIV 감염인 100명을 대상으로 진행된 단일군, 오픈라벨, 다중 코호트 2/3상 임상 결과를

길리어드 사이언스 코리아 '베클루리주', 건강 보험 급여 25일부터 적용

길리어드 사이언스 코리아가 코로나19 치료제 베클루리주(성분명 렘데시비르)의 건강 보험 급여가 보건복지부 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 일부개정(안)에 따라 25일부터 적용된다고 밝혔다. 급여 적용 대상은 PCR 검사 등을 통해 코로나19에 확진된 성인 및 소아(생후 28일 이상이고 체중 3kg 이상)환자로 ▲폐렴이 있거나 ▲실내공기(room air)에서 산소포화도(SpO2) 94% 이하인 환자 ▲보조산소 치료가 필요한 환자 ▲기계환기나 체외막산소요법 (ECMO)이 필요한 환자 중 하나 이상 해당하는 입원 환자다. 베클루리주는 2020년 5월 미국식품의약국(FDA)으로부터 긴급승인 받았고 같은 해 7월 유럽연합집행위원회(EMA)와 식품의약품안전처에서 잇따라 승인받았다. 이후 10월 미국식품의약국(FDA)에서 첫 코로나19 치료제로 정식 허가 받은 후 미국에서 소아를 비롯한 중증 신장애 및 간장애 동반 질환 환자에 적응증이 차례로 추가됐다. 우리나라에서는 2020년 6월

"코로나19 입원율 독감보다 4배 높지만 백신 중요성은 과소평가돼"

모더나코리아, 포스트 코로나 시대의 현주소 통해 mRNA 백신의 역할과 필요성 강조 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 모더나코리아가 22일 기자간담회를 열어 포스트 코로나 시대의 현주소와 코로나19 백신의 역할에 대해 진단하고, 지난 4년간 축적된 실제 임상 근거(RWE)를 통해 확인된 모더나의 mRNA 백신의 가치를 공유했다. 모더나는 간담회에서 한국 포함 아시아·태평양 지역 5개국에서 진행된 코로나19 예방접종에 대한 인식조사 결과를 발표했다. 올해 들어 코로나19 입원율이 독감보다 4배 가까이 높게 나타났으나, 인식 조사 결과 코로나19 백신의 중요성은 독감 백신에 비해 현저히 떨어지며 질환에 대한 인식 제고가 필요함이 확인됐다. 한국 성인 1003명을 대상으로 한 조사에 따르면, 코로나19 예방접종이 건강 보호에 중요하다고 인식한 비율은 14.5%로, 독감(54.2%)보다 3배 이상 낮았다. 또한 응답자 10명 중 4명은 코로나19 장기 후유증인 롱코비드(Long COVID)에 대한 올바른 정보를 구별하지 못했으며, 60세 이상 고령 응답자의 78.5%는 롱코비

일동제약, 약국 판매용 먹는 치질약 '푸레파센 600' 출시

일동제약이 처방전 없이 약국에서 구입할 수 있는 경구용 치질약 '푸레파센 600(정)'을 출시하고 자사의 치질용제 브랜드인 '푸레파 시리즈' 라인업 강화에 나선다고 17일 밝혔다. 일동제약은 환자 상태에 맞는 적절한 질환 관리를 위해 먹는 약을 비롯해 환부에 직접 적용하는 바르는 약 ▲푸레파인 겔 ▲푸레파인 연고 ▲푸레파인 마일드 연고와 항문에 넣는 좌약인 ▲푸레파인 마일드 좌제 등 다양한 제형의 치질 치료제를 선보이고 있다. 신제품 ‘푸레파센 600’은 식물 유래 천연 플라보노이드의 하나인 디오스민(Diosmin)이 유효 성분으로 함유된 일반의약품으로, ▲치질 관련 징후의 치료 ▲정맥 부전과 관련된 증상의 개선 ▲모세혈관 취약증에 의한 장애의 보조 치료 등에 효능·효과를 나타낸다. ‘푸레파센 600’은 일동제약의 기존 경구용 치질 치료제보다 디오스민 함량을 두 배(1회 복용량 1정 기준, 600mg)로 늘렸다. 또한 치질용제 품목군의 명칭인 ‘푸레파’에 강하다는 의미의 ‘센’을 더

건일제약, 소아 불면증 치료제 ‘슬리나이토 미니서방정’ 적응증 확대 돌입

건일제약은 지난 9월 발매된 소아용 불면증 치료제 ‘슬리나이토(Slenyto) 미니서방정’이 유럽의약품청(EMA)의 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 신경유전학적장애(NGD)를 가진 아동의 불면증 치료를 포함한 기존 적응증 확대 권고안에 긍정적인 의견을 채택 받았다고 16일 밝혔다. 슬리나이토는 자폐스펙트럼장애(ASD) 또는 스미스-마제니스 증후군(SMS)을 가진 아동의 불면증 치료를 위한 유일한 제품으로 2018년 EU에서 승인됐다. 특히 소아청소년의 복용 편의를 위해 혁신적인 미니 태블릿 제형으로 개발된 슬리나이토의 확대된 적응증으로 이번에 채택된 권장 문구는 ‘슬리나이토는 수면 위생 조치가 불충분한 경우의 자폐 스펙트럼 장애(ASD) 및/또는 비정상적인 주간 멜라토닌 분비 및/또는 야간 각성증의 신경유전학적장애(NGD)를 가진 2~18세 아동과 청소년의 불면증 치료’다. 슬리나이토는 자폐스펙트럼장애(ASD) 및 스미스-마제니스증후군(SMS) 아동과 청소년을 대상으로 한 3상 임

요로상피암 첫 표적치료제 발베사, OS 개선으로 새로운 치료 혜택 제시

3상 임상연구에서 화학요법 대비 사망 위험 36% 줄이고 무진행 생존기간 2배 이상 연장시켜 [메디게이트뉴스 박도영 기자] 존슨앤드존슨 제약부문 국내법인인 한국얀센이 16일 기자간담회를 열고 요로상피암 표적치료제 발베사(성분명 얼다피티닙)의 최신 임상 데이터와 치료 가치, 요로상피암에서 섬유아세포성장인자수용체(FGFR) 변이 진단 중요성에 대해 발표했다. 이번 간담회는 '요로상피암 치료의 새로운 패러다임 발베사'를 주제로 서울성모병원 종양내과 김인호 교수와 여의도성모병원 병리과 김태정 교수가 연자로 나섰다. 김인호 교수는 첫 번째 강연에서 발베사의 최신 임상 연구인 THOR 임상연구와 허가 근거가 된 2상 임상연구(BLC2001)의 주요 데이터를 소개하며 요로상피암에서 발베사의 치료 가치와 임상적 혜택을 조명했다. THOR는 다국가, 무작위 3상 임상연구로 전이성 또는 수술적으로 절제불가능한 요로상피암 환자 중 FGFR3 변이가 있는 환자를 대상으로 발베사와 항암화학요법의 효과를 비교한 임상 시험이다. 해당 연구는 이전에 적어도 1회 PD-1 또는 PD-L1 억제제를 포함해

한국 노보 노디스크제약, 비만치료제 위고비 국내 출시 기념 심포지엄 개최

한국 비만 환자 체중 감량 효과 및 주요 심혈관계 사건 위험 감소 (SELECT 임상) 발표 한국 노보 노디스크제약이 비만치료제 위고비(성분명 세마글루티드) 출시를 맞아 한국인 비만 환자들의 체중 감량, 그리고 주요 심혈관계 사건(심혈관계 질환 사망, 비치명적 심근경색 또는 비치명적 뇌졸중) 위험 감소 효과를 보인 임상연구 결과를 소개하는 론칭 심포지엄을 15일 진행했다고 16일 밝혔다. 이번 심포지엄에서는 강북삼성병원 박철영 교수가 좌장을 맡았다. 첫 번째 세션 연사로 나선 분당서울대병원 임수 교수는 2022년 3월 국제 학술지 란셋(Lancet)에 등재된 한국인과 일본인 대상 위고비 체중 감량 효과를 관찰한 STEP 6 연구결과를 소개했다. 임 교수는 "이중맹검 무작위 위약대조로 68주 동안 진행된 이 3상 임상연구는 체질량지수(BMI)가 27㎏/㎡ 이상이면서 두 가지 이상의 체중 관련 질환을 갖고 있거나, BMI 35㎏/㎡ 이상이면서 한 가지 이상 체중 관련 질환을 갖고 있고 최소 한 번 이상 식이요법으로 체중 감량에 실패한 경험이 있는 한국(≥18세 이상), 일본(≥

C3 억제제 엠파벨리, PNH 환자의 헤모글로빈 농도 정상화와 피로 등 삶의 질 개선 기대

호주 멜버른대 제프 저 교수 "골수기능이 저하된 환자서도 임상적으로 의미 있는 치료 결과 달성" [메디게이트뉴스 박도영 기자] 발작야간혈색소뇨증(PNH) 성인 환자 치료를 위한 첫 C3 단백질 표적 치료제인 엠파벨리(성분명 페그세타코플란)가 장기간 연구 데이터에서 유의미한 치료 결과와 양호한 안전성을 입증했다. 특히 엠파벨리 치료는 기존 치료제인 C5 억제제와 다른 기전을 통해 헤모글로빈 수치를 개선하고 피로를 포함한 삶의 질 개선도 이뤄내며 PNH 치료의 미충족 수요(unmet needs)를 해결할 수 있을 것으로 기대된다. 최근 부산 벡스코에서 열린 대한조혈모세포이식학회 국제학술대회(ICBMT)에서 엠파벨리 런천 심포지엄이 진행됐다. 심포지엄에서는 세브란스병원 혈액내과 김진석 교수가 좌장을 맡고, 호주 멜버른대(University of Melbourne) 로열 멜버른 병원(Royal Melbourne Hospital) 제프 저(Jeff Szer) 교수가 연자로 참여했다. 저 교수는 '현재 치료의 미충족 수요와 PNH의 새로운 치료 옵션 - C3 억제에 대한 리얼월드 근거(R