[메디게이트뉴스 서민지 기자] 국내외 희귀의약품 시장이 큰 폭으로 성장할 전망이다. 아직까지 국내 제약사의 희귀의약품 시장은 협소하나 많은 기업들이 연구개발(R&D)에 뛰어든 상황이다.

한국보건산업진흥원·생명공학정책연구센터 등의 희귀의약품 분석 보고서에 따르면, 국내 제약사가 개발 중인 희귀의약품이 90여개에 이른다고 밝혔다.
 
희귀의약품은 환자 수가 매우 적은 질환의 진단, 예방, 치료를 위한 의약품으로, 희귀질환에 대한 정의는 국가마다 상이하나 일반적으로 유병률(prevalence rate)을 사용하고 있다. 현재 우리나라의 희귀질환 정의는 2만명 이하(만명당 4.25명)이거나 진단이 어려워 유병인구를 알 수 없는 질환이다.

국내 희귀질환 환자는 증가 추세로 2002년 2589명에서 2008년 23만 8687명, 2010년 31만 4681명, 2016년 52만 970명으로 증가했다. 이는 의학 및 유전자 검사기술 등의 발달로 드러나지 않았던 환자들이 진단을 받게 되면서 증가된 것으로 분석되고 있다.

국내 희귀의약품 시장 역시 2018년 19억 달러에서 연평균 9.5%로 성장해 2024년 32억 달러로 성장할 전망이다.

희귀의약품은 대체 치료제가 없고 소수의 환자를 대상으로 하기 때문에 대부분 고가로 판매되고 있다. 더욱이 아직까지 95% 환자들이 치료제가 없어 해당 시장의 성장 가능성은 매우 높은 상황이다.

우리나라도 희귀의약품 개발 촉진을 위해 지난 2015년 독점기간을 4년으로 하고 희귀약 지정품목에 대한 검토를 면제하는 내용으로 희귀질환관리법을 발효했다. 

또한 올해 8월 첨단재생의료·바이오의약품법이 본격적으로 시행되면서, 희귀·난치질환 극복은 물론 각종 유전자치료제와 면역세포치료제의 제품화·상업화로 산업 육성이 이어질 것이란 전망이 나오고 있다.



여전히 국내 시판 제품 대부분이 다국적사에서 수입된 제품이지만, 해당 법안 통과 이후 활발한 연구개발이 이어지고 있다. 국내 개발 역량 강화와 건강보험 적용 확대 등의 시너지 효과가 나타나면 꾸준히 성장할 전망이다.

실제 2012년 헌터증후군 치료제로 승인된 녹십자의 헌터라제(Hunterase), 안트로젠의 크론성 누공 자가줄기세포 치료제 큐피스템(Cupistem) 등 성공 사례가 나오고 있다.

특히 헌터라제 개발로 수입의약품을 대체하면서 한국 희귀의약품 생산실적이 크게 증가하고 있으며, 기존 수입제품보다 훨씬 낮은 가격으로 건강 보험에 등재돼 환자들의 치료 비용을 낮추고 건강보험 재정 부담도 완화되는 긍정적 결과가 나오고 있다.

연구개발도 확대되는 추세다. 식품의약품안전처(MFDS), 범부처신약개발사업단(KDDF), FDA, EMA에 등록된 데이터와 각 기업 홈페이지를 통해 조사한 결과(2019년 1월 기준), 희귀의약품으로 지정을 받았거나 희귀의약품 지정 대상이 되는 국내 기업 개발 치료제는 93개 성분, 106개의 임상 프로젝트 등이 있는 것으로 확인됐다.

조사된 파이프라인 중 60%(64개)는 바이오의약품이며, 이중 세포치료제(면역세포 또는 줄기세포)는 31%(20개)로 바이오의약품, 특히 세포치료제가 희귀의약품으로서 활발히 연구되는 것으로 나타났다. 

치료 영역으로는 항암(33.0%), 유전질환(22.6%), 신경질환(10.4%), 자가면역질환(8.5%), 감염질환(7.5%) 등이 주를 이뤘다.

연구개발 단계로는 임상 1상 중인 프로젝트가 30개로 가장 많고, 임상 2상 중인 프로젝트가 26개로 뒤를 이었다.

기업 수로는 총 44개의 기업이며, 이 중 대다수가(36개, 76.6%) 기술이전을 목표로 하는 중소 바이오벤처 기업으로 나타났다.

바이오벤처 이외에도 한미약품, SK 바이오팜과 같이 전통적인 제약기업에서 희귀의약품 전문 연구개발 기업으로 전향하고 있는 기업, 한독, 부광약품, 유한양행 등 기술도입이나 공동 투자 등의 형태로 바이오벤처와의 협업을 통해 희귀의약품 파이프라인을 구축하는 기업도 있다.

식약처로부터 개발단계 희귀의약품 목록에 등록된 의약품은 22개이며, 이중 한국 기업에 의해 개발되고 있는 의약품은 19개다.

한국 제약기업이 개발 중인 약물 중 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정을 받은 파이프라인은 36개 성분, 39건이며, 유럽 EMA로부터 지정을 받은 성분은 9개다.

지난 2017년 이후 한국 기업의 미국 FDA 희귀의약품 지정 건수가 급증했으며, 2018년 한해 16개의 의약품(14성분)이 희귀의약품으로 지정을 받았다.

적응증으로 볼 때, FDA나 유럽에서 희귀의약품 지정을 받은 총 48개의 건수 중 항암 치료제가 17개로 가장 많았으며, 다음으로는 유전질환 치료제, 감염 치료제 순으로 나타났다.

기업별로 개발 전략이 상이했는데, ▲녹십자 헌터라제는 기존 희귀의약품 치료제의 퍼스트제네릭(바이오시밀러 포함)이며, ▲한미 오락솔(경구용 항암제), 넥신 GX-H9(인성장 호르몬), 이수앱지스 ISU-304(혈우병 치료제) 등은 신 플랫폼 기술 등을 접목한 개량신약(바이오베터 포함) 개발이다.

또한 ▲신라젠 펙사벡(항암제), 신풍제약 피라맥스(말라리아 치료제), 큐리언트 Q203(다제내성 결핵치료제) 등은 적응증에 대한 치료제가 존재하나 새로운 기전에 의한 신약(First in class) 개발이며, ▲CKD-504(헌팅턴증후군 치료제), 케미메디 KH-NDTC(미분화갑상선암) 등은 치료제가 존재하지 않는 질병에 대한 신약(First in class) 개발을 전략으로 한다.

한국 기업의 개발하고 있는 희귀의약품 중에서도 적응증 확장 전략으로 개발하고 있는 의약품도 있다. 실제 녹십자의 이뮨셀 LC는 간암, 뇌종양(교모세포종), 췌장암 3개의 적응증에 대한 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정을 순차적으로 받았으며, EC-18, 바이오팜 솔루션즈의 JBPOS-0101 등도 적응증 확대가 예측되는 물질이다.

제약업계는 "아직까지 국내 희귀의약품 연구가 중소·벤처기업에 의해 주도되고 대부분 임상1상단계인 것을 고려할 때, 더 많은 국산 희귀의약품이 나오도록 하려면 R&D 비용을 직접 지원하고, 세액을 감면해줘야 한다"고 제언했다.

업계는 또한 "임상시험 비용에 대해 세금을 공제하고, 허가 심사도 보다 신속해지는 등 다양한 인센티브를 제공해야 한다"면서 "세계 시장 선점을 위해 국내 대형·중견기업들과 중소·벤처기업간의 오픈이노베이션을 지원하는 정책도 확대돼야 한다"고 강조했다.