[메디게이트뉴스 서민지 기자] 헬릭스미스가 엔젠시스의 당뇨병성신경병증(DPN)에 대한 임상3상 실패, 방만 경영과 높은 영업 손실 등의 각종 논란과 설욕을 딛고 재기에 성공할 수 있을지 귀추가 주목된다.

헬릭스미스 유승신 대표이사·서제희 전략지원본부장은 15일 미디어데이를 열고 현재 진행 중인 엔젠시스 임상 일정과 향후 파이프라인, 유전자치료제 솔루션 사업 등의 계획을 소개했다.

현재 헬릭스미스의 파이프라인 핵심에는 엔젠시스가 있다. 이는 근육에 투여 시 2가지 단백질을 고효율로 발현해 분비하며, 생물학적 활성 유도, 성장 촉진, 근육 위축 억제 등의 기능을 하는 것으로 알려져 있다.

이에 따라 헬릭스미스는 엔젠시스의 타겟 질환으로 당뇨병성신경병증(DPN)을 비롯해 당뇨병성 족부궤양, 루게릭병, 중증하지허혈, 사르코마리투스(CMT), 허혈성 심장질환 등을 제시했다.
 
유 대표는 "엔젠시스의 가장 큰 기능은 손상신경 복구와 혈관 재건 등이다. 따라서 첫 번째 타겟은 당뇨병성 신경병증(DPN)"이라며 "이에 대한 근본적인 치료제가 아직 없으며 진통제 등을 처방받고 있어 언멧니즈가 높은 분야"라고 설명했다.

유 대표는 "비록 엔젠시스의 DPN에 대한 임상3상이 실패했으나, 어려움을 딛고 도약할 것"이라며 "3상이 실패한 것은 임상3상 시작 당시에 현금이 많지 않았고 전문인력이 없어 소규모 CRO에 의존했기 때문이다. 유전자치료제에 대한 전문적인 임상기관이 아니었기 때문에 퀄리티 확인이 이뤄지지 못했고 특히 환자들의 통증 기록이 수기로 작성되면서 제대로 관리되지 않은 것이 가장 큰 문제였다"고 밝혔다.

부실한 임상으로 인해 안전성만 확인했을뿐 엔드포인트를 도달하지 못하는 등 효능에 대한 검증이 이뤄지지 못했다. 이 같은 실패를 딛고 임상 3-1b상부터는 전문CRO 기관에 위탁, 12개월의 장기간 안전성과 기대한 효과를 확인했다.
 

유 대표는 "현재 미국에서 전문CRO기관이 내년 완료를 목표로 3-2상을 수행 중이다. 미국 식품의약국(FDA) 규정에 의하면 품목허가를 위해서는 독립적 임상을 2차례 시행해야 하는 만큼 3-2상 이후 3-3도 진행할 계획"이라며 "임상설계를 소수로 해서 계획한 기간 내에 성공적으로 마무리 할 수 있도록 하겠다"고 말했다.

서 본부장도 "3-1b상부터 임상 설계와 운영 주최 개선, 데이터 모니터링 강화 등을 추진했다. 특히 매일 실시간으로 환자가 휴대기기를 통해 정확하게 데이터를 기록해 모니터링 할 수 있도록 하고 있다"고 밝혔다.

DPN 외에도 여러 적응증에 대한 엔젠시스 임상을 추진 중이다. 

루게릭병(ALS)에 대해 미국과 한국의 임상 2a상을 진행하고 있으며, 사르코마리투스병(CMT)에 대해서는 한국 1/2a상을 올해말까지 진행한 후 결과를 분석해 내년 글로벌 2상을 시행할 예정이다. 중증하지허혈은 중국 3상이 진행되고 있으며, 파행은 미국 2상이 이뤄지고 있다.

유 대표는 "그간 펀드손실, 유상증자 등 재무적인 손실이 있었지만, 올해 8월 반기 결산에서 공시한 것처럼 영업손실 규모가 축소됐고 2000억원 현금성 자산도 확보한 상태"라며 "유동성 있는 해당 자본을 토대로 내년말까지 계획한 임상을 모두 마칠 예정이며, 이후에도 1000억원의 자산을 보유할 수 있다"고 밝혔다. 

또한 "GMP시설을 활용하거나 스핀오프, 마일스톤으로 재무 안정화를 추진하고 리스크가 발생하지 않도록 하겠다"면서 "엔젠시스의 대규모 기술이전도 추진해 경영을 안정화해 나갈 것"이라고 부연했다.

서 본부장도 "올해 말 임상에 대한 여러 결과들이 나오면서 사업 성과로 이어질 수 있을 것이다. 이 부분이 회사의 신뢰 회복에서 가장 우선순위라고 본다"면서 "DPN 이외 다른 적응증은 기술이전, 공동연구 등 효율적인 방식으로 상용화를 추진해 나갈 계획"이라고 말했다.

한편 헬릭스미스는 엔젠시스 외에도 다양한 파이프라인을 확보해 차세대 주력 아이템으로 개발하겠다는 계획이다. 또한 매출원 확보 차원에서 유전자치료제 위탁생산개발(CDMO) 사업도 추진할 방침이다.

유 대표는 "플라즈마DNA, AAV(아데노수반 바이러스), CAR-T 등 유전자치료제 플랫폼에 대한 지적재산권을 보유하고 있으며, 이는 시장경쟁력과 확장성이 있다"면서 "내년부터 유전자치료제 파이프라인에 대한 본격적인 임상을 시행할 것"이라고 했다.

말초신경증과 혈관질환을 타겟으로 하는 플라즈마 DNA의 2개 파이프라인은 각각 내년, 내후년 임상 1상에 들어갈 예정이며, AAV의 2개 파이프라인도 내후년부터 임상1상에 들어가 2025년 2상 진입을 목표로 한다. CAR-T 파이프라인 중 신경모세포종과 난소암을 타겟으로 하는 후보물질은 내년 임상1상에 들어갈 예정이다.

이와 함께 사옥 내 유전자치료제 CDMO 시설을 확보, 내년 GMP인증을 마무리하는 대로 외부 고객을 유치할 예정이다.

서 본부장은 "현재 마곡 사옥 1개층을 CGT플랜트로 건립했다. 자회사 카티셀을 비롯해 국내 규모가 큰 세포치료제 회사 40여곳이 잠재 고객이며, 내년 2~3월부터 본격적으로 매출이 나올 것으로 기대된다"면서 "삼성바이오로직스 등이 있지만 이곳만으로는 CDMO 수요를 모두 충족할 수 없는 만큼 상당한 시장 확대 가능성이 있을 것으로 본다. 수치상으로는 2023~2024년쯤 100억원대의 매출이 나올 것"이라고 말했다.