[메디게이트뉴스 박도영 기자] 유전자 치료제와 줄기세포 치료제 등 재생의료 분야에서 빠르게 기술이 발전하고 있는 가운데, 미국 식품의약처(FDA)가 2017년 하반기 유전자 치료제 3종을 허가하면서 새로운 전환점을 맞았다.

FDA는 2017년 재생의료 정책 프레임워크를 발표한 데 이어 올해에는 유전자 치료제에 관한 질병 특화된 가이던스를 발간할 계획이다. 목표는 FDA가 안전성과 효능을 보장하면서도 혁신 의약품에 대한 접근성을 효율적으로 높이는 것이다.

이러한 FDA의 규제개혁 의지는 지난해 12월 열린 미국 상원의 건강, 교육, 노동 및 연금 심의위원회에 출석한 Scott Gottlieb 처장의 증언 내용에서도 엿볼 수 있다.

Gottlieb 처장은 '21세기 치료법의 실행: 의료 혁신을 위한 진보와 발전 방향'을 주제로 발언하며, "'치유'는 FDA에 새로운 변화의 길을 제시했다. 새로운 기술로 인해 불과 얼마 전만 해도 불가능했던 방식으로 질병을 치료하고 치유하는 근본적인 기회가 만들어지면서 우리는 의학의 변곡점에 서 있다"고 말했다.

FDA는 2017년 8월 첫 유전자 치료제로 CAR-T 치료제인 노바티스의 킴리아를 승인했고, 이어 길리어드의 예스카타, 12월에는 특정 유전자 변이로 발생한 질환을 타깃으로 한 첫 유전자 치료제로 유전성 망막질환 치료제인 스파크 테리퓨틱스의 럭스터나를 허가했다.

킴리아와 예스카타와 같은 CAR-T 치료제는 유전자 치료기술을 바탕으로 환자가 가지고 있는 면역세포를 재조작해 환자 개개인의 암을 타깃으로 하는 약물로 암 치료에 완전히 새로운 패러다임을 제시했다. 럭스터나는 정상적인 인간 RPE65 유전자를 망막세포로 전달해, 그동안 거의 희망이 없었던 이중대립 RPE65 변이 관련 망막 이영양증에서 시력을 개선을 돕는다.

Gottlieb 처장은 "CAR-T 치료제의 초기 결과는 심각한 종양을 치료하는 방식에 변화를 가져다주고 있다"며 "이러한 경험은 과학에서 단 하나의 획기적인 돌파구가 어떻게 질병을 퇴치하는 완전히 새로운 길을 여는지 보여준다"고 설명했다.
 
1990년대 유망한 혁신 의약품으로 꼽혔던 분야는 단일 클론 항체였다. 하지만 쥐 항체로 만든 항체 의약품은 금방 환자의 면역 시스템에서 거부반응을 일으켰다. 그러자 항체를 인간화하는 기술이 등장했고, 정상적인 사람 항체를 완벽하게 모방하게 되면서 획기적인 의약품들이 대거 등장, 항체 의약품 분야는 빠르게 성장했다.

Gottlieb 처장은 "유전자 치료제도 현재 이와 같은 전환점에 있다고 생각한다"면서 "유전자 치료제는 향후 몇 년 안에 파괴적이고 다루기 힘든 많은 질환을 치료, 치유할 수 있는 주류가 될 것이고, FDA는 이러한 과학적 개방을 활용하기 위한 올바른 정책 프레임워크를 구축하는 데 초점을 맞추고 있다"고 강조했다.

미국 매사추세츠공과대학(MIT) 연구팀의 분석에 따르면, 현재 932개 파이프라인이 유전자 치료제 후보물질로 개발되고 있으며, 2022년까지 40개가 FDA로부터 승인받을 것으로 예측된다. 전체 유전자 치료제 가운데 45%는 암을 타깃으로 할 것으로 기대된다.

Gottlieb 처장은 "FDA는 심각한 증상에 대한 재생의료 치료제의 신속심사 프로그램에 관한 새 가이던스 초안을 통해 재생의료 치료제를 명확하게 규정했고, CAR-T를 포함한 유전자 치료제가 재생첨단치료제(RMAT) 지정 자격을 가지도록 했다"며 "2018년에는 이러한 기회를 기반으로 특정 유전자 치료제 개발에 관한 질병 별 가이던스를 발간할 예정"이라고 말했다.

그는 이어 "유전자 치료제 평가 및 승인 검토를 위한 현대적이고 효율적인 매개변수를 마련할 예정이며, 첫 번째 단추로 혈우병에 관한 유전자 치료제 가이던스에 집중할 계획"이라고 밝혔다.

FDA는 재생의료 분야의 혁신 치료제 개발을 장려하는 한편 검증되지 않은 줄기세포 치료에 대해서는 완전히 선을 긋고 있다.

2017년 8월 FDA는 플로리다와 캘리포니아 등에서 허가받지 않은 줄기세포 치료제를 마케팅한 업체들에 경고서한을 발송했다. FDA는 환자들에게 FDA로부터 허가를 받거나 임상시험신청(IND)을 승인받아 임상시험이 진행 중인 줄기세포 치료제만 고려하도록 권고하고 있다.

Gottlieb 처장은 성명에서 "증명되지 않은 치료로 환자들에게 명확하게 피해를 준 사례를 확보했으며, 환자에게 잠재적으로 위해를 가할 수 있고, 선을 넘은 곳들을 대상으로 추가 조치를 취할 것"이라며 "치료제의 안전성과 효과성을 보장하는 기관으로서 이러한 확인되지 않은 치료가 이뤄지도록 절대 허락하지 않을 것"이라고 강조했다.

이어 그는 "FDA에게 공중 보건을 보호하기 위해 법적으로 집행할 수 있는 수단을 동원해 이러한 부도덕한 의료기관을 조사하는 소위원회를 만들도록 지시했다"며 "FDA는 산업계와 긴밀이 협력해 환자들이 가능한 한 빨리 안전한 치료제를 사용할 수 있도록 노력하겠다"고 덧붙였다.