[메디게이트뉴스 박도영 기자] 미국 식품의약국(FDA) 스콧 고틀립(Scott Gottlieb) 국장이 최근 임상시험 간소화 방안에 대한 구체적인 예시를 제시하면서, 의약품 승인에 대한 FDA의 규제 변화가 주목되고 있다.

1일 관련업계에 따르면 고틀립 국장은 최근 자신의 트위터(twitter) 계정을 통해 임상시험을 간소화하고, 의약품 개발 비용을 낮추기 위한 방안에 대한 을 남겼다. 트위토리얼은 트위터상에서 강의하는 것을 의미하는 신조어다.

그동안 고틀립 국장은 FDA가 의약품 가격을 낮추도록 강제할 수 없지만 경쟁을 촉진하고 약물 개발 비용을 낮추면 가격을 낮출 수 있을 것이라고 계속 주장해왔다.

FDA는 제네릭 의약품의 시장 진입 속도를 높이기 위해 여러가지 조치를 취해왔고, 최근 바이오시밀러 시장강화정책(Biosimilars Action Plan, BAP)의 틀을 발표했다. 또한 바이오시밀러의 진입을 막고 시장에서의 지배력을 유지하기 위한 오리지널사들의 움직임을 비판하기도 했다.

고틀립 국장은 에 발표된 통계를 인용하며, 2003~2013년 약물 개발 비용이 145% 증가했다고 설명했다.

고틀립 국장은 "FDA가 곧 발표한 연구 결과에 따르면 1999~2000년 승인된 신약의 약 5%는 2년 이내에 경쟁제품이 등장하지만 2001~2010년에 출시된 신약의 경우 동일한 수준의 경쟁제품이 나오기까지 5년 이상이 걸린다"면서 "경쟁이 적다는 것은 가격이 더 높다는 것을 의미할 수 있다"고 말했다.

그는 개발 기간이 길어지는 원인 가운데 하나로, 미충족 수요(unmet need)나 희귀질환을 치료할 수 있는 의약품이 한 번 시장에 출시되면 두 번째는 임상시험을 진행하기 어려울 수 있다는 점을 꼽으며, 두 번째가 등장하기는 점점 더 어려워지고 있다고 했다.

고틀립 국장은 "임상시험 설계 및 수행에 대한 현대적 접근(modern approaches)은 이러한 도전과제 가운데 일부를 해결할 수 있다"면서 "FDA는 표준(gold standard)을 바탕으로 이러한 도전과제를 해결할 수 있는 임상시험 설계 및 수행을 위해 현재 비영리기구인 CTTI(Clinical Trials Transformation Initiative)와 협력하고 있다"고 말했다.

그는 현재 FDA가 약물 개발의 표준(gold standard)인 전통적인 3단계 무작위 임상시험 과정의 비용과 시간을 줄이며 간소화할 수 있는 방법들을 소개했다.

먼저 다양한 약물에 대해 동일한 대조군을 사용함으로써 모집 및 등록하는 전체 환자 수를 줄일 수 있는, 이 있다. 예를들어 하나의 MAP인 I-Spy 2는 전이성 유방암 환자 하위그룹에서 12개 실험 약물을 10개 바이오마커 시그니처(biomarker signatures)와 비교한다.

또다른 접근 방식으로 임상시험 사이에 비어있는 시간을 없애는 'Seamless trials'가 있다. 이는 혁신의약품 지정(breakthrough therapy designation)을 받을 수 있는 항암제에 사용되는 방식으로, 기존의 3단계 임상시험을 연속적인 하나의 장기간 연구로 압축할 수 있다.

고틀립 국장은 "1~3상 임상의 시작과 종료 사이에 많은 시간과 비용이 소요된다. 그러나 연속적인 임상시험은 시간과 비용을 줄이고 참여하는 환자 수도 줄일 수 있다"면서 "FDA는 개발자들이 이러한 '확장(expansion)' 연구를 어떻게 수행할지에 대한 새로운 지침을 발표할 것이다"고 예고했다.

FDA는 전통적인 임상시험에서 평가변수를 정하기 어렵거나 도달하는데 오랜 시간이 걸릴 경우 효능을 나타내는 지표 역할을 할 수 있는 '대리 평가변수(surrogate endpoints)'에도 주목하고 있다. 이와 관련 고틀립 국장은 최근 신속 승인 또는 기존 승인 하에 의약품 또는 생물학적 제제의 승인 또는 면허의 기초가 되는 대리 평가변수의 고 소개했다.

고틀립 국장은 "의약품에 대한 임상시험에 주로 초점을 맞추고 있지만 의료기기 개발 프로세스를 간소화하기 계획도 추진하고 있다"면서 "FDA는 의료기기혁신컨소시엄(Medical Device Innovation Consortium)과 함께 컴퓨터 모델링과 시뮬레이션을 사용한 '가상 환자(virtual patients)' 개발을 진행하고 있다"고 했다.

마지막으로 "FDA는 기기 등록 및 전자건강기록(EHR)을 통해 수집된 리얼 월드(real-word) 데이터를 바탕으로 시판 전후 문제에 대한 답을 제시해, 잠재적으로 제약사나 의료기기 회사들이 더 적은 비용으로, 더 짧은 시간에 필요한 근거를 충족시킬 수 있도록 하는 방안도 찾고 있다"고 전했다.