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기사입력시간 23.07.19 07:08최종 업데이트 23.07.19 07:08

노바티스, 샤르코마리투스병 치료제 개발 바이오텍 인수…RNA 플랫폼 역량 강화

DTx 파마 선급금 5억 달러에 인수…플랫폼 기술 도입해 간외 조직 약물 전달 잠재력 강화

[메디게이트뉴스 박도영 기자] 노바티스(Novartis)가 신경과학 파이프라인과 RNA 플랫폼 역량을 강화하기 위해 전임상 단계 바이오텍을 인수했다.

노바티스는 신경과학 적응증에 대한 siRNA 치료법 개발에 주력하는 미국 바이오텍 Dtx 파마(DTx Pharma)를 인수했다고 17일(현지시간) 밝혔다.

계약 조건에 따라 노바티스는 선급금으로 5억 달러를 지급하고 사전에 지정된 마일스톤을 완료하면 추가 금액을 지불한다.

DTx는 독점적인 지방산 리간드 결합 올리고뉴클레오티드(FALCON) 플랫폼을 보유하고 있다. 이 플랫폼은 조직과 세포 유형에 대한 생체 분포와 세포 흡수를 개선하기 위해 자연적으로 발생하는 지방산에 siRNA를 접합해 표적 접근을 용이하게 만들어준다.

샤르코마리투스병(CMT)은 신경계에 영향을 미치는 유전 질환 그룹이다. CMT1A는 가장 흔한 CMT 아형으로, 미국과 유럽에 최대 약 15만 명이 이 질환을 앓고 있을 것으로 예상된다. 말초 신경계의 느리게 진행되는 퇴행상 질환으로, 진행성 근육 소모, 신경병증성 통증, 보행 장애를 유발해 삶의 질에 중대한 영향을 미칠 수 있다. 현재 CMT1A의 근본적인 유전적 원인을 해결할 수 있는 승인된 치료제는 없다.

DTx-1252는 말초 신경계에서 신경을 지지하고 절연하는 수초를 비정상적으로 기능하게 하는 단백질인 PMP22의 과발현을 유발하는 CMT1A의 근본 원인을 표적한다. 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다.

노바티스는 이번 인수로 DTx-1252와 함게 기타 신경과학 적응증에 대한 전임상 프로그램 2개를 확보하게 됐다. 더불어 DTx의 FALCON 플랫폼을 노바티스 siRNA 툴킷에 추가함으로써 RNA 기반 치료제 분야의 역량을 확대할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

노바티스 바이오의학연구소(NIBR) 피오나 마샬(Fiona Marshall) 대표는 "DTx의 치료 프로그램을 계속 개발해 그동안 치료 옵션이 거의 없었던 신경근육질환 및 기타 신경계 질환 환자들에게 새로운 희망을 줄 수 있기를 기대한다"면서 "또한 DTx의 FALCON 기술을 노바티스에 도입해 간외 조직에 약물을 전달할 수 있는 잠재력을 탐색하게 돼 기대가 크다"고 밝혔다.

NIBR 글로벌 신경과학 책임자 로버트 발로(Robert Baloh)는 "우리가 사용할 수 있는 치료 플랫폼의 무기가 증가함에 따라 특히 질병의 근본적인 생물학이 잘 정의된 경우 새로운 고부가가치의 의약품을 개발할 수 잇게 됐다"면서 "우리는 DTx의 잠재적 혁신 신약인 CMT1A 치료제를 계속 개발해 환자들에게 치료 옵션을 제공할 수 있기를 희망한다"고 말했다.

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박도영 기자 ([email protected])더 건강한 사회를 위한 기사를 쓰겠습니다

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